- CRISPR revolucionará o tratamento genético da Síndrome de Down.
- Gene editado restaura função celular em trissomia 21.
- Nova esperança para a cura da Síndrome de Down
Cientistas estão explorando a edição de genes como uma maneira de corrigir a trissomia em nível celular. Usando a tecnologia CRISPR-Cas9, pesquisadores conseguiram remover cópias extras do cromossomo 21 em linhas celulares da Síndrome de Down, restaurando a expressão normal dos genes.
De acordo com um estudo de prova de conceito realizado em células cultivadas em laboratório, cientistas estão investigando o potencial da edição de genes para tratar a trissomia. A Síndrome de Down ocorre quando uma pessoa tem uma cópia extra do cromossomo 21, afetando cerca de 1 em 700 nascimentos.
Atualmente, os médicos diagnosticam a condição com facilidade, mas ainda não existe tratamento para a Síndrome de Down. Neste estudo, Ryotaro Hashizume e seus colegas usaram o sistema de edição CRISPR-Cas9 para remover o cromossomo extra das linhas celulares de trissomia 21. Eles derivaram essas células tanto de células-tronco pluripotentes quanto de fibroblastos da pele.
Como funciona o processo para curar a Síndrome de Down
O processo suprime os mecanismos naturais de reparação do DNA, aumentando a eficiência na remoção do cromossomo extra. Após remover o cromossomo, as células mantêm uma cópia do cromossomo de cada pai em vez de duas cópias idênticas.
Os resultados mostram que esse processo restaura a expressão normal dos genes e melhora a função celular em células editadas.
Embora o método seja promissor, ele ainda não está pronto para uso em organismos vivos, pois pode alterar os cromossomos restantes. No entanto, os cientistas acreditam que podem aplicar abordagens semelhantes em neurônios e células da glia no futuro, abrindo caminho para tratamentos potenciais para pessoas com Síndrome de Down.
“Com mais desenvolvimento, essa abordagem pode levar a uma solução médica revolucionária para a trissomia 21”, afirmam os pesquisadores.
A tecnologia CRISPR-Cas9 no tratamento da Síndrome de Down oferece novas possibilidades e traz esperança de um tratamento eficaz para essa condição no futuro.
